近日，由中国罕见病联盟、中国医药创新促进会主办的2022年中国罕见病大会在京召开。针对罕见病用药价格贵、落地难等问题，国家医疗保障局医药管理司司长黄华波在致辞中介绍，国家医保局等部门多举措并行，提高罕见病用药的保障水平。

　　据介绍，2022年国家医保药品目录调整时，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保目录。目前，已有45种罕见病用药被纳入医保药品目录，覆盖26种罕见病。自2018年以来，通过谈判新增19种罕见病用药进入目录，平均降价52.6%。针对一些谈判药品价格较高、使用频率较低、医院配备确有一定困难的现状，国家医保局会同国家卫生健康委要求建立“双通道”机制，并按月在国家医保公共服务平台公布谈判药品全国配备机构信息。截至2022年9月底，协议期内罕见病用药累计在全国4695家定点医药机构配备，其中定点医院2283家、定点零售药店2412家。同时，国家医保局指导地方将部分治疗周期长、医疗费用高的病种纳入门诊特殊病保障范围。

　　“要加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能，同时研究进一步提升罕见病保障水平的可行路径。”黄华波呼吁，商业医疗保险、慈善捐赠、社会救助机制协同发力，为罕见病患者提供更好的保障。

　　此外，针对药品审评审批，国家药品监督管理局副局长黄果介绍，下一步，将推进临床试验默示许可，接受境外临床试验数据，鼓励国外的创新药在中国境内同步研发、同步临床、同步申报，争取同步上市；畅通注册审评的沟通交流平台，实行多样化交流机制，不断提高效率和效果；加强研发创新技术指导，结合罕见病临床研究的困难，更好地进行有效风险和获益评估。