近期，粤港澳大湾区首个“基于患者报告结局的失眠治疗真实世界研究”研究者会议在广州召开。会议提出的《基于患者报告莱博雷生（Lemborexant）治疗中国失眠患者的疗效和安全性研究》（PROEM研究）是国内首个关于莱博雷生的真实世界研究，旨在评估莱博雷生治疗中国失眠患者的疗效和安全性。该研究由广东省人民医院和南方医科大学南方医院牵头研究者发起，由大湾区指定医疗机构的资深专家组成研究团队，预计将在2025年完成。

　　真实世界研究（Real World Study，RWS）是一种以真实世界数据为基础，评价药品安全性和有效性的方法。相较于随机对照试验，真实世界研究涵盖了更广泛的患者群体，并能收集分析卫生信息系统、医保系统、疾病登记系统等更多源的信息数据，获得药品使用情况及潜在获益-风险临床证据。真实世界研究的评估结果可作为实际临床应用评估的有力补充。

　　2020年至今，《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》等技术指导原则发布，为真实世界研究工作开展搭建了基本框架，对促进我国药物研发、评价与监管起到积极作用。

　　广东省生物医药产业发展水平处于全国领先地位，聚集了大批临床试验机构，药械创新企业、研究机构及平台，全面打通了基础研究、研发转化、生产流通、临床使用全链条，形成了鲜明的产业集群优势，具备推动真实世界数据研究和实践的成熟条件。

　　在国家药监局的大力支持指导下，广东省药品医疗器械监管创新发展政策红利持续释放，通过“港澳药械通”政策，国际先进临床急需药械可率先在粤港澳大湾区内地指定医疗机构使用，具有开展真实世界研究的政策优势。

　　通过打造开放共享的真实世界研究平台，不仅能助力持证企业加速创新药械注册上市审批和上市后产品监测，亦能助力将真实世界数据转化为常规的审评辅助证据，支持药械监管决策，循环助推产业创新和药械监管科学发展。

　　截至2024年3月，“港澳药械通”政策累计批准指定医疗机构19家，发布《粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录》6批，审批临床急需进口港澳药品医疗器械59种，共惠及5000余人次。粤港澳大湾区正以其独特的政策优势和区位优势，成为真实世界研究的热点区域。

　　下一步，广东省药品监督管理局将发挥产业领先优势，汇聚粤港澳学研产商各方资源，持续释放监管创新发展政策利好，聚力打造一流的国际先进生物医药产业。

　　来源：广东药监

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